Terapia genica per curare rara malattia dell’occhio: primo intervento al mondo al Policlinico Vanvitelli di Napoli
Una terapia genica sperimentale utilizzata per curare una rara malattia dell'occhio: il primo intervento di questo tipo al mondo è stato effettuato alla clinica oculistica del Policlinico dell'Università Luigi Vanvitelli a Napoli. La terapia genica in questione, denominata "dual-AAV", è stata applicata a un paziente affetto da retinite pigmentosa associata a sordità, collegata alla Sindrome di Usher di tipo 1B; l'intervento consiste nell'iniezione del vettore nello spazio sotto-retinico nell'occhio. Questa tecnologia terapeutica è stata messa a punto nei laboratori del Tigem (Istituto Telethon di genetica e medicina) di Pozzuoli, nella provincia partenopea.
"È molto emozionante che la nostra tecnologia dual-AAV sia testata nell'uomo per un'indicazione oftalmologica. Comincia ora un nuovo percorso nel quale ci auguriamo che i risultati positivi osservati in laboratorio si confermino nei pazienti, con l'obiettivo finale di aiutarli nella loro funzione visiva" ha dichiarato Alberto Auricchio, direttore dell'Istituto Tigem.
La terapia genica è usata in diverse patologie, ma ci sono ancora degli ostacoli che ne limitano l'applicazione: uno di questi è rappresentato dalla capienza dei vettori virali che impedisce di trasportare geni molto grandi. I ricercatori del Tigem hanno ovviato a questo problema sviluppando due piattaforme che consentono di trasferire geni di grosse dimensioni frammentati e che vengono poi ricomposti nell'organismo.
